APITHEM 2019

Les maladies rares et cancers rares touchent un nombre restreint de personnes et posent de ce fait des problèmes spécifiques liés à cette rareté : errances diagnostiques et/ou thérapeutiques, insuffisance d’accès aux essais cliniques.

L’objectif de l’Appel à projets est de permettre à des professionnels de santé de l’inter-région de mener à bien un projet de recherche permettant de mieux les connaître, de mieux les évaluer dans l’objectif de pouvoir réaliser dans un deuxième temps des études de plus grande envergure.

Via leur réponse groupée à cet Appel à projets, les professionnels de santé du GIRCI vont pouvoir développer ou consolider des réseaux collaboratifs entre centres experts et équipes impliquées au sein des établissements.

• des études cliniques pilotes, des preuves de concept, des approches physiopathologiques impliquant la personne humaine (définition RIPH Loi Jardé) pouvant déboucher sur des essais thérapeutiques
• des travaux portant sur des collections biologiques existantes ou des bases de données et ayant un impact direct sur le patient

Dans la perspective d’une soumission ultérieure à un Appel à projets interrégional (PHRCI) ou national, voire international, les études cliniques sont encouragées.

Quelques exemples :

• mise en place d’échelles spécifiques ou de méthodes d’éval spécifiques
• validation d’outils ou d’examens pour évaluer une maladie, biomarqueurs
• NGS, NGS exome voire tout génome, analyses de validation fonctionnelle devant être réalisées exclusivement sur tissu humain
• analyses biologiques sur tissu humain permettant de valider fonctionnellement un résultat incertain de séquençage

Les pathologies concernées sont les suivantes :

• Maladies rares : le seuil admis en Europe est d’une personne atteinte sur 2000 (prévalence). Une liste des maladies rares référencées par Orphanet, en date de Juin 2018, est disponible à partir du lien suivant 
• Cancers rares : incidence annuelle inférieure à 6 cas pour 100 000 habitants. La liste des cancers rares de l’adulte a été établie d’après la classification publiée en 2011 par le groupe de travail RARECARE. Dans cette large étude, l’incidence annuelle de tous les cancers rares groupés a été évaluée à 108/100 000, soit 22% de tous les cancers diagnostiqués. La liste des Cancers Rares est également téléchargeable

Le projet doit être un projet à part entière, qui peut s’adosser à un projet de plus grande ampleur. Les projets soumis devront obligatoirement associer au moins 2 établissements membres du GIRCI

Lorsqu’un projet concerne une pathologie dont un centre expert se situe au sein du GIRCI (centre expert cancers rares, ou centre de référence ou de compétence maladies rares) au moins l’un de ces centres devra obligatoirement être associé.

Les projets associant tous les centres de référence ou de compétence maladies rares du GIRCI relevant d’une même pathologie sont encouragés.

Durée maximale indicative des projets : 2 ans

Les effets indésirables rares d'un médicament ou traitement pour une pathologie commune ne sont pas éligibles.

Professionnels de santé (médicaux ou paramédicaux*) :

• Appartenant aux 12 établissements membres du GIRCI SOHO
• Appartenant aux établissements sans DRCI de l’inter-région 

350 000 € permettant de financer 7 projets à 50 000 €. Les co-financements sont acceptés et devront être mentionnés clairement lors du dépôt de projet complet.  Un projet déclarant un co-financement, mais n’apportant pas de garantie du co-financement au moment du dépôt, ne sera pas financé. 

Le plafond du financement accordé est 50 k€ par projet. Les structures extérieures à l’inter-région peuvent être associées mais seront financées à hauteur de 25% du budget maximum. 

Le promoteur/gestionnaire doit impérativement être l’un des 12 établissements membres du GIRCI SOHO

Dépôt des projets complets : rapprochez vous de votre DRCI pour connaitre cette information

Examen par 2 experts scientifiques et 1 expert méthodologiste, hors territoire GIRCI SOHO 

Conseil scientifique le jeudi 12 décembre 2019 composé d’un rapporteur clinicien par établissement membre du GIRCI SOHO, et co-présidé par le coordonnateur médical du GIRCI et un représentant médical de la Fondation maladies rares